《人胚胎干细胞》标准落地，细胞有望成为“活药品”

2月26日，中国细胞生物学学会发布《人胚胎干细胞》标准，这是中国乃至国际首个针对胚胎干细胞的产品标准。

干细胞以及所属的细胞制品由于其异质性、活性变化等特殊属性，长期以来一直不被认同为药物，在临床应用上更是被认为难以“掌控”，难以规模化应用。已有研究检测了全球38个实验室125株人胚胎干细胞系，发现它们在不合适的体外培养过程中会发生遗传突变；同时按照美国食品和药物管理局（FDA）的要求，即使是在美国国立卫生研究院（NIH）注册的干细胞系也并不能达到临床应用的要求。因此国际干细胞研究与临床应用领域最大的困惑是：什么样的干细胞可以临床应用、制药，这正是此次发布的胚胎干细胞标准要回答的问题。

“北京干细胞库经过十几年的努力，整体达到ISO质量管理体系认证标准并建立了300余株人胚胎干细胞系，可以满足70%免疫配型的需求，在细胞生物学会干细胞分会标准工作组的努力下，将十几年来培养临床级干细胞系所积累的经验写成论文，获得了国际和国内同行的肯定。”中国科学院干细胞与再生医学创新研究院（筹）研究员赵同标说，大量的实践工作成为团体标准形成的基础。

因此，对于“活”的细胞，标准化的技术要求、检验方法和严格的质量控制将帮助它们符合临床要求。

另一个层面，随着干细胞临床需求的增大，干细胞研究项目正在加速开展。据介绍，我国近年来干细胞研究的临床转化工作，经备案已开展了4批35个项目。

“我们经常会被问到，干细胞项目应该如何做质控。”中国医药生物技术协会秘书长吴朝晖说。由于来源不一、类型多样、功能复杂，干细胞在制备工艺、质控手段、应用方式、适应症选择等方面差异较大，亟须建立统一标准，促进临床研究和临床试验更好发展。

“细胞有自己的特性，但如果每次注射的剂量和浓度不同，又要怎么评价它的疗效呢？”同仁医院副院长魏文斌表示，迈向临床的产品必须要通过标准化的试验，而标准是第一步。

“标准是规范，严格符合伦理要求，规范整个干细胞的临床研究。”中国科学院院士、中国科学院动物研究所所长周琪介绍，国际上目前并没有干细胞标准的先例，胚胎干细胞团体标准将在创新引领、指导产业发展方面发挥重要意义，并将为国家管理部门强化监督和管理提供依据，为科学研究建立规范。

“干细胞产业必将过渡到能够标准化生产、规模化制备阶段，实现可监管、可重复、可验证的临床应用产品生产，不能停留在无法证明安全性、有效性的临床研究阶段。”周琪表示，胚胎干细胞在未来可能会成为干细胞药物研发领域最重要的原料，这意味着需要“标准先行”。随着标准制定工作的细化、基础研究的深入、临床研究的推进，细胞制品进入临床也将会拥有均一性、稳定性等特质。

据介绍，《人胚胎干细胞》团体标准是继2017年发布首个干细胞标准《干细胞通用要求》后，细胞生物学会干细胞标准工作组最新发布的干细胞标准，接下来工作组将会进一步细化专用标准，完成胚胎干细胞在临床应用时分化的细胞类型的标准制定，例如进行视网膜类细胞、心肌类细胞的标准制定，指导临床研究和应用。