国际罕见病日 | 爱不罕见 康付同行，镁信健康·康付四叶草为罕见病患者保驾护航

“子旭10个多月的时候，就与其他孩子有些不同，手指比较弯曲，肚子逐渐鼓起，智力也会慢一拍。”子旭妈妈平静讲述着自己带孩子求医问药的过程，“由于顾虑和担心，我们便带孩子去看了医生，但是医院一直无法确诊。”

“后来我们走遍了全国各地，从我们本地的小医院到大医院，走遍了全国二十多家医院，三四十个科室，依然没有结果。”子旭妈妈表示，“功夫不负有心人，最终在上海某一家大医院才真正确诊。医生告诉我，这个病叫做罕见病粘多糖贮积症。”

实际上，黏多糖贮积症是一种极其罕见的疾病，被列入2018年的《第一批罕见病目录》。这种病的患者因为体内黏多糖过量堆积，而引发面貌扭曲、发育迟缓，并常有心肺衰竭。

目前国内能够治疗此疾病的药物是北海康成开发的海芮思，该药物作为北海康成在国内成功商业化的第一个罕见病药物，是治疗黏多糖贮积症的酶替代疗法，已获得美国食药监局（FDA）孤儿药资格认定，且获得国家药监局优先审评资格。海芮思在华的正式上市，给包括子旭在内的国内无数黏多糖贮积症患者带去了崭新生活的希望。

“只要有办法，就有努力的方向”

尽管国内已经有了治疗黏多糖贮积症的药物上市，但是由于药品价格等原因，子旭妈妈仍在等待药物被纳入医保目录的日子，不过医保目录的调整并不是一件容易之事，因此保障孩子的用药需求也成了子旭妈妈的一块心病。“这个罕见病药物费用非常昂贵，相信百分之九十九的家庭都无力承担。”说起那段日子，子旭妈妈眼睛闪出泪光。

可以说，对于高价值罕见病药物来说，高昂的价格一直是阻挡很多罕见病患者用药的主要壁垒。为了惠及更多的患者，镁信健康与北海康成达成创新支付项目合作，推出“芮启新生”患者福利项目，旨在减轻黏多糖贮积症患者使用海芮思的经济负担。

“我们不想失去这次宝贵的机会，我们听说这个好消息之后，就立即参加了，现在经过申请理赔后我们每月自费仅需一千多元，不再为药价问题愁苦。”说着这里，子旭妈妈眼睛开始闪光， “真的非常感谢你们的扶持和帮助，孩子就是我们的未来，孩子可以得到拯救，我们就相信一切都会越来越好的。”

患者及家属的笑容就是镁信健康努力的初衷，镁信健康与北海康成联合推出“芮启新生”患者福利创新支付项目，便是利用多重保障有效地缓解患者的用药负担，让更多患者购药不仅能够买得到，更能买得起。

截至目前，镁信健康已协助将海芮思纳入了苏惠保、舟惠保、沪惠保、惠嘉保等多个政府指导、主导的城市定制型商业医疗保险，为更多患者提供保障。未来，镁信健康将积极助力罕见病诊疗的互联互通，让更多的黏多糖贮积症患者能够享受到药品福利，减轻因吃药而带来的经济负担。

康付四叶草让罕见病人的希望不再罕见

子旭得到了“芮启新生”项目的帮助，无疑是幸运的，但是更多的罕见病患者仍然被疾病困扰。事实上，黏多糖贮积症也只是目前已知罕见病的冰山一角，根据有关数据，目前全球已确认的罕见病有六七千种，大约占据人类总疾病的10％。这些患者时刻承受无法描述的痛苦，每个患者的家庭也沉重如山，除了身体的病痛，旁人由于不了解而给患者带来的精神压力也与日俱增。

2021年的国家医保目录调整，包括诺西那生钠等7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中，让罕见病患者再次看到希望。但是，这还远远不够。由于人口基数庞大，罕见病患者在我国其实并不罕见。我国目前有各类罕见病患者超过2000万人。这部分庞大的患者群体普遍面临着误诊率高、确诊时间长、治疗率低、医药缺乏、医疗保障途径少、经济负担重等困境。

不过中国患者的用药曙光已经出现。随着我国药品审批速度的加快，近年来罕见病药物获批数量逐年增长，据统计，在中国明确注明罕见病适应症的药物有 87 种，涉及 43 种罕见病，其中，截至 2021 年底国家医保谈判后，已有 58 种药物纳入国家医保，覆盖 29 种罕见病。

除了制药企业之外，目前多重社会力量都在不断推动罕见病药物保障，如慈善组织带动更多社会力量参与“多方支付”；创新支付平台从患者角度出发，打造多层次患者服务及保障体系；商业保险也在罕见病药费支付中不断探索，共担风险助力用药保障。

每一个小群体都不应该被放弃，作为行业领军的创新型医疗健康服务平台，镁信健康也在保障罕见病患者健康领域展现自身价值，从而让更多的罕见病患者能与子旭一样，享受到健康明媚的阳光。2021年5月31日，镁信健康正式成立了“康付·四叶草罕见病关爱中心”，联合社会各界资源，帮助罕见病患者提升医治、用药的可及性和便利性，以及解决医疗支付难题。项目具体包括商业健康险产品创新、城市普惠险目录拓展、创新支付及患者服务和慈善基金捐赠等服务，减轻患者经济负担。

作为一个为中国罕见病患者提供一站式解决方案的平台，“康付·四叶草罕见病关爱中心”在2021年进一步减轻了罕见病患者及家庭的经济负担，提高了罕见病患者的用药可及性，增加罕见病的社会关注度。截至目前，“康付·四叶草罕见病关爱中心”覆盖了多家罕见病企业，惠及超过1000名患者，理赔金额近三千万元。其中2021年11月底罕见病基金申请开通后，申请人数已超过200人，涉及10余种罕见病药品，其中最多的是诺西那生钠，有超过120余人申请，援助金额高达70万元。

而在商业健康险和城市险方面，镁信健康在确保项目可持续运营基础上，通过扩展特药目录方式，增加罕见病药品保障。截至目前，由镁信健康提供特药支持服务的城市险中，有超过31个项目包含有罕见病目录，累计参保人数超过4千万人。

​作为康付四叶草品牌的创始者及关爱平台的拥有者，镁信健康助力中国罕见病患者走向健康责无旁贷，在第15个国际罕见病日到来之际，镁信健康将继续为罕见病患者提供全方位的服务保障，继续通过创新支付整体解决方案构建罕见病患者的保障“围墙”，并推动我国罕见病诊疗体系的进一步发展与完善，并希望在多方的共同努力下，罕见病人的希望将不再“罕见”，未来这道光将更大更亮。