儿童期是治疗血友病的关键时期

信息时报讯（记者 谢菁菁）日前，2019全国血友病疾病公众宣教广州站活动在南方医科大学启动。据了解，儿童期是治疗血友病的关键时期，患儿在三岁前应当进行预防治疗。

南方医院血液科副主任孙竞教授表示，A型血友病由凝血因子VIII缺乏引起，约占所有血友病的80%-85%，替代治疗是治疗A型血友病患者出血的主要方法。但是治疗一段时间后，约有10%-30%的患者会出现抗体。抑制物的存在会导致患者治疗的有效性降低，出血风险变高。相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者死亡风险将会上升70%。对于这些体内产生抑制物的A型血友病患者来说，疾病难以控制，他们需要频繁地进行静脉注射以补充凝血因子，这对于儿童患者和其家庭来说尤为费时费力。去年首个非因子治疗、合并抑制物的药物艾美赛珠单抗于在中国获批上市。它是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。

据悉，预防治疗是当前国际上推荐的血友病治疗方案。从2009年开始，中国血友病患者基本上能够确保进行按需治疗，如今很多地区已开始进行低剂量预防治疗方案。通过低剂量预防治疗，很多患者减少了出血次数、减轻了痛苦、避免了关节损伤引起的残疾。儿童期是治疗血友病的关键时期，因此，血友病患儿在三岁前就应当进行预防治疗。

广东血友之家总负责人黄子楷表示，预防治疗对于血友病来说尤为重要。规律地进行预防治疗能够帮助患者降低出血概率，特别对于儿童而言，可以有效防止关节损伤。从药物经济学角度来看，预防治疗的总体费用可以预估，从长远看将低于患者发病后进行的医疗费用以及同时产生的交通、陪护和误工等间接的经济支出和损失。如果预防治疗的新药能够进入医保目录，这将大大降低患者日常预防性治疗的支出，让预防性治疗在血友病患者中得到普及。